儿童用药如何做到精准?

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目前,我国儿童药物使用总体剂量正确,但存在种类单一、剂量偏小等问题。 例如,2015年至2019年间,儿科药品注册数量持续走低,年申报量不超过10个,平均每年仅6.3个;2018年和2019年的申报品种甚至不足5个,仅为4.4和4.7个(详见图1)。

儿科药品研发周期长、投入大、成功率低,不少创业者因此望而却步,导致市场缺乏新兴力量涌入,目前仍在经营的儿童用药企业较少。 国内现有的儿童用药研究多集中在解热镇痛药、止咳化痰平喘药等治疗上,而面对儿童个体差异较大、药理特点与成人不同的实际情况,药物的临床研究往往难以达到理想的效果。由于患儿体质不同,对药物的吸收程度与代谢能力也有差别,若不能精确控制给药剂量,极易造成药不对症或过量服用而出现不良反应。

临床前药物研究应考虑的因素很多,动物的选择与剂量、实验设计及方法等都会影响研究结果。目前,大多数企业对于幼龄动物的发育情况、生化指标以及神经系统等方面的研究数据积累不够,在进行临床用药时很难把握用药剂量和安全窗口。 另外,由于国内目前尚未建立统一规范的儿童药理实验室检测平台,各医疗机构的检验项目、仪器设备、参考标准和实验操作各不相同,导致各机构间的数据难以通用和对比,也为儿童药物的精准用药带来了阻碍。

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